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Maîtrise de l'innovation

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2018 - Remise en question des essais randomisés pour juger du bien ou du mal fondé des innovations

14/01/2019

Wallis, C. J., Detsky, A. S., & Fan, E. (2018). Establishing the Effectiveness of Procedural Interventions: The Limited Role of Randomized Trials. Jama.

JAMA. 2018;320(23):2421-2422. doi:10.1001/jama.2018.16329

Résumé

Les essais randomisés sont considérés comme le nec plus ultra de la preuve scientifique ; pourtant, ces techniques sont sérieusement mises en défauts avec l’évaluation des innovations (Matériels, dispositifs médicaux & Médicaments), soit que les groupes comparés ne soient pas vraiment appareillés et équilibrés par défaut de formation suffisante et homogène sur la nouvelle technique (par exemple le rejet  récent d’une technique de robotique sur le cancer du rectum, qui s’avère finalement profitable) ou l’inverse avec des preuves favorables qui sont biaisées par le fait que l’innovation est déjà tellement diffusée et installée comme une routine que le bras ‘sans innovation’ est biaisé négativement, et ce d’autant plus si l’acquisition du matériel innovant demande un amortissement comptable pour être rentable (qui n’encouragera pas à le rejeter). En quelque sorte, le moment de l’évaluation de l’innovation et la courbe d’apprentissage de cette innovation comptent plus que la méthode de randomisation.

Ceci s’applique aussi bien aux médicaments qu’aux matériels.

La question n’est pas mineure vu la fréquence et les enjeux financiers et industriels considérables du flot d’innovations déversé sur le marché médical.

Dans bien des cas, les autorités sont encore plus en difficultés, car elles finissent par reconnaître la technique nouvelle sans même un essai randomisé. C’est le cas par exemple des laparoscopies qui se sont tellement vite répandues sans autorisation particulière dans le monde chirurgical, à tel point qu’il était vain de vouloir réguler et tester après coup la valeur ajoutée. Dans bien des cas, faute « d’inventeur identifié » c’est aux états de mener la validation via leurs agences, ce qui n’est pas vraiment leur rôle, ni leur compétence.

On comprend par ce qui précède que les difficultés, des essais randomisés sur ces innovations, sont multiples : quel médecin/équipe impliquer sachant que l’expertise peut être très différente sur l’innovation à tester, quels patients et quels volumes de patients inclure, et même quel hôpital solliciter, avec quel territoire de santé derrière. On imagine qu’une bonne procédure devrait être forcément collaborative entre industriels, usagers, et les payeurs.

Les pistes alternatives aux essais randomisés sont les registres, les plateformes d’essais, et les designs évolutifs et adaptatifs aux résultats obtenus. On peut imaginer aussi que par ces outils appliqués en continus (registres, essais adaptatifs successifs en fonction des résultats de registre), on pourrait s’écarter d’une recherche de généralisation extensive à tous les patients qui sous-tend les autorisations actuelles, et cerner mieux et plus rapidement les niches de patients hautement bénéficiaires de l’innovation, et celles peu ou pas bénéficiaires.

Mon avis

Mon avis : un très bon article didactique avec des pistes d'action